Primér epeútgyulladás?
A klinikai vizsgálat egy vizsgálati készítményt értékel mint a primér epeútgyulladásban (PBC) szenvedő betegek potenciális kiegészítő kezelési lehetősége.
A klinikai vizsgálat célja egy vizsgálati készítmény (setanaxib) hatásának értékelése mint a primér epeútgyulladás (PBC) betegségben szenvedő betegek potenciális kiegészítő kezelési lehetősége.
A vizsgálatba körülbelül 318 személyt vonunk be világszerte. A vizsgálat fő kezelési időszaka alatt a résztvevőket véletlenszerűen besoroljuk a három kezelési csoport egyikében, és a következőt kapják szájon át:
- Setanaxib 1200 mg/nap
- Setanaxib 1600 mg/nap
- Placebo (egy hatóanyagot nem tartalmazó tabletta)
A vizsgálatnak ez a része kettős vak. Ez azt jelenti, hogy sem Ön, sem a vizsgálóorvos nem fogják tudni, hogy Ön melyik készítményt kapja. A vak vizsgálatokkal kizárhatók a torzító hatások a vizsgálati eredményekből.
A vizsgálat fő kezelési időszakát a kezelési időszak kiterjesztett fázisa követi. Ebben a fázisban az összes résztvevő setanaxibot kap 1200 mg/nap vagy 1600 mg/nap dózisban.
Ön alkalmas lehet a TRANSFORM vizsgálatban való részvételre, amennyiben:
- Legalább 18 éves.
- Májbetegségben és májkeményedésben szenved.
- Az elmúlt 6 hónapban ursodeoxycholic sav (UDCA) tartalmú készítményt szedett a PBC kezelésére (és 3 hónapig változatlan dózist kapott) vagy nem szedhetett UDCA hatóanyagot, és az utolsó dózist legalább 3 hónapja vette be.
Megjegyzés: Amennyiben obetikolsav (OCA), fenofibrát vagy bezafibrate tartalmú készítményt szedett a PBC kezelésére, legalább 6 hónapig alkalmazta a hatóanyagot, és az elmúlt 3 hónapban változatlan volt a dózisa.
A vizsgálatban való részvétele kb. 120 hétig, azaz kb. 2 évig és 4 hónapig tart majd. A vizsgálat az alábbi időszakokból áll:
Szűrési időszak (4 hét):
- A vizsgálóorvos néhány vizsgálat segítségével megállapítja, hogy Ön alkalmas-e a klinikai vizsgálatban való részvételre.
Fő kezelési időszak (52 hét)
- Önt véletlenszerűen besoroljuk a három kezelési csoport egyikébe, és szájon át kap vizsgálati készítményt vagy placebót. Sem Ön, sem a vizsgálati személyzet nem fogja tudni, hogy Ön melyik kezelést kapja. A kezelési csoporttól függően a következő készítményt kapja:
- Setanaxib 1200 mg/nap
- Setanaxib 1600 mg/nap
- Placebo (egy vizsgálati készítményt nem tartalmazó tabletta)
- A vizsgálat ezen időszakában legfeljebb 8 alkalommal kell majd bejönnie a vizsgálóorvoshoz. Ezen kívül 7 telefonhívást kap a vizsgálóorvostól.
- Az 52 hetes fő kezelési időszak befejezését követően részt vehet a kezelési időszak kiterjesztett fázisában.
Kezelési időszak kiterjesztett fázisa (52 hét)
- A kezelési időszak kiterjesztett fázisában minden résztvevő setanaxibot kap. A setanaxib készítményt 1200 mg/nap vagy 1600 mg/nap dózisban kapja.
- A kezelési időszak kiterjesztett fázisában a kiterjesztett fázis kezdete után 2 héttel a vizsgálati személyzet telefonon fogja keresni, valamint 3 havonta utánkövető viziteken vesz részt a vizsgálati személyzet közreműködésével.
Utánkövető időszak (12 hét)
- A fő kezelési időszak és a kezelési időszak kiterjesztett fázisát követően, illetve amennyiben felhagy a vizsgálaton való részvétellel, az utolsó bevett dózis után 30 nappal és 12 héttel részt vesz egy biztonsági utánkövető viziten.
- Amennyiben elutasítja a kezelési időszak kiterjesztett fázisát, a fő kezelési időszak befejezése után 30 nappal és 12 héttel részt vesz egy kezelést záró viziten és egy utánkövető viziten.
Minden beválasztható beteg számára ingyenesen biztosítjuk a következőket:
- A vizsgálati készítményt (setanaxib) vagy placebót.
- A vizsgálathoz kapcsolódó viziteket, értékeléseket és vizsgálatokat, mint például vizelet- és vérvizsgálatok, elektrokardiogram (EKG), mágneses rezonanciás (MR) elasztográfia és átmeneti elasztográfia (FibroScan).
- Lehetőség van az indokoltan felmerülő költségek, pedálul a vizsgálati vizitekre történő utazás költségeinek megtérítésére is.
Előfordulhat, hogy jelenlegi gyógyszerei között vannak olyanok, amelyek hatással vannak a vizsgálati készítményre, és a vizsgálat során nem megengedettek. Bármilyen új készítmény alkalmazása előtt egyeztessen a vizsgálóorvossal.
Mielőtt egy új terápia a nagyközönség számára is elérhetővé tehető, több, önként jelentkező egészséges résztvevők és betegek bevonásával végrehajtott vizsgálatot kell lefolytatni a terápia biztonságosságának és hatásosságának értékelésére. Az ilyen, klinikai vizsgálatnak nevezett vizsgálatokat az Egyesült Államokban az Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelet (Food and Drug Administration – FDA) szabályozza, más országokban hasonló szabályozó hatóságok szabályozzák.
Ha részt vesz a TRANSFORM vizsgálatban, azzal segít megérteni, hogy a hatóanyagot tartalmazó vizsgálati készítmény, a setanaxib hatásos-e a primér epeútgyulladásban szenvedő felnőttek kezelésében. Egy korábbi klinikai vizsgálatban, amelyben setanaxib készítményt használtak PBC-s betegeken, 111 alany vett részt.
A klinikai vizsgálatban való részvétel teljes mértékben önkéntes. Az, hogy a részvétel mellett dönt-e vagy sem, nincs hatással a jelenleg vagy a jövőben kapott orvosi ellátására. Bármikor, bármilyen okból abbahagyhatja a vizsgálatot.
Gyakori kérdések
Olyan 18. életévüket betöltött felnőttek, akiket primér epeútgyulladással (PBC) diagnosztizáltak.
A vizsgálat fő kezelési időszaka kettős vak. Ez azt jelenti, hogy a vizsgálat ezen időszaka alatt sem Ön, sem a vizsgálóorvos nem fogják tudni, hogy Ön vizsgálati készítményt vagy placebót kap. A kezelési időszak kiterjesztett fázisában minden résztvevő vizsgálati készítményt kap.
Szabadon dönthet arról, hogy részt kíván-e venni ebben a fázisban. Ha nem szeretne részt venni a kezelési időszak kiterjesztett fázisában, akkor az Ön kezelése véget ér, és a vizsgálóorvos még 12 héten keresztül ellenőrzi állapotát.
A klinikai vizsgálat során a vizsgált gyógyszert kell szednie. Erre ütemezett időpontokban fog sor kerülni, és a gyógyszeres kezeléstől függően a vizsgálat során csak egyszer vagy többször fordulhat elő. Ha részt vesz a vizsgálatban, akkor a következő eljárásokra kerülhet sor az egészségi állapotának figyelemmel kísérése érdekében: élettani paraméterek mérése, vérvizsgálat, fizikális vizsgálatok és más típusú értékelések, például elektrokardiogram (EKG), mágneses rezonanciás (MR) elasztográfia vagy átmeneti elasztográfia (FibroScan), melyek a vizsgálati készítménnyel kapcsolatos információk összegyűjtéséhez szükségesek.
A TRANSFORM vizsgálat ideje alatt előfordulhat, hogy Ön nem vizsgálati készítményt, hanem placebót kap. 2:1 annak az esélye, hogy a setanaxibot vagy a placebót kapja. A vizsgálat minden önkéntesét gondosan ellenőrzi a vizsgálóhelyi személyzet és az orvosi csapat a biztonságuk biztosítása érdekében.
Placebo: A placebo ugyanúgy néz ki, mint a vizsgálat tárgyát képező vizsgálati készítmény, de nem tartalmaz semmilyen hatóanyagot. A placebokontrollált vizsgálat során a résztvevők egyik csoportja inaktív anyagot, a másik csoport pedig aktív hatóanyagot fog kapni. Ez a legjobb módja annak, hogy megvizsgáljuk, a vizsgált készítmény jobban működik-e, mint ha a beteg egyáltalán nem részesül kezelésben.
A klinikai vizsgálatokban való részvétel teljes mértékben önkéntes. A döntésének, hogy részt kíván-e venni ebben a klinikai vizsgálatban vagy sem, semmiféle hatása nem lesz a jelenlegi vagy jövőbeni egészségügyi ellátásra. Ha Ön alkalmas és úgy dönt, hogy részt vesz a vizsgálatban, később bármikor, bármilyen okból kiléphet a klinikai vizsgálatból.
Minden vizsgálati résztvevő számára megtéríthetjük a vizsgálattal kapcsolatban felmerülő utazási és egyéb költségeket. További információkért, kérjük, érdeklődjön a vizsgálati személyzet egyik tagjánál a vizsgálati vizitek során.
Számos oka van annak, hogy miért érdemes részt venni a klinikai kutatásban. Először is, mert lehetővé teszi, hogy a résztvevők proaktívabb szerepet töltsenek be saját egészségükkel kapcsolatban azáltal, hogy egy folyamatban lévő betegségre vagy állapotra új kezelést kapnak. A résztvevők fontos szerepet játszanak abban is, hogy az igen szükséges gyógyszerek forgalomba kerülhessenek, ami több ezer, szintén az adott betegséggel vagy állapottal rendelkező személy számára lehet előnyös. Ez sokszor emberek életét változtathatja meg. Amellett, hogy a betegségben szenvedők javát szolgálják, a résztvevők jogosultak lehetnek az idejük és az utazási költségeik megtérítésére is.
Minden klinikai vizsgálatot felül kell vizsgálnia és folyamatosan ellenőriznie kell egy szabályozó felülvizsgáló bizottságnak, ami biztosítja, hogy a kockázatok a lehető legkisebbek legyenek és megérjék a potenciális előnyöket a vizsgálati résztvevő számára. Önkéntesként joga van bármikor és bármilyen okból abbahagyni a részvételét és kilépni a vizsgálatból, és ez nem jár semmilyen büntetéssel vagy az Önt egyébként megillető jogosultságok elvesztésével.
